多能干细胞可治疗帕金森?这种“最年轻”的全能干细胞或有更多潜能

  • 来源:华大集团BGI
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  • 发表时间:2023-03-31

近日,多个研究团队宣布,利用iPS细胞技术治疗帕金森病、老年性黄斑变性和先天性心脏病等疾病,为这些疾病的患者们带来了新的希望。

《华尔街日报》官网截图

iPS细胞,也诱导性多能干细胞是由体细胞诱导而成的干细胞,具有发育的多潜能性,可以形成神经元等人体多种组织细胞。iPS细胞第一次被人们认知是因为2012年的诺贝尔奖,此后,iPS细胞在全世界范围内得到了广泛运用,尤其是在再生医学领域。
2022年,中国科学院和深圳华大生命科学研究院等多家机构的研究团队,通过体细胞诱导培养出了类似受精卵发育3天状态的人类全能干细胞,是目前全球在体外培养的“最年轻”的人类细胞。这iPS细胞后,再生医学领域的又一颠覆性突破,相关成果发表于国际顶级学术期刊《自然》(Nature)。

Nature官网截图

和iPS细胞相比,这种全能干细胞意味着诱导得到的细胞从“多能干细胞”变成了“全能干细胞”,具有更强大的发育潜力,若将其应用于再生医学领域,将带来更为广阔的前景
我们先简单说说iPS细胞及其当前的应用情况吧。
再生医学领域中,研究人员通过从人的身上获取血液或皮肤细胞然后将这些细胞逆转而获得iPS细胞进行引导和培养,让其成长为一些特定的细胞类型,用于治疗特定的疾病
以大家比较熟悉的帕金森病为例,帕金森病是一种常见的老年神经系统退行性疾病。患者脑内黑质多巴胺能神经元密度减低,释放的多巴胺不能满足机体的需要,而产生行动和精神上的各种障碍。就在今年,一家总部位于美国的公司希望尝试将由患者自身细胞制备的“定制脑细胞”植入患者体内,看看这些细胞是否可以成为多巴胺的生产者,以此来治疗帕金森病。
今年,全球知名医疗机构梅奥诊所的团队正在试验通过手术将实验室培育的心脏组织(源自患者的皮肤细胞)注射到先天性心脏病患者体内,以衡量新组织是否会加强患者薄弱的肌肉,从而治疗这一先天性疾病。同时,美国国立卫生研究院的一个团队也正开展一项试验,其试验使用从患者血液样本中培养的视网膜组织来治疗眼部的黄斑变性。

由干细胞制成的视网膜组织在支架(左侧)上生长。通过扫描电子显微镜可以看到视网膜细胞上的毛发状结构,表明它们已经完全成熟并具有功能。(照片来源BHARTI实验室/国家眼科研究所/NIH)

多年来,iPS细胞被许多研究人员视为研究疾病疗法的关键。但是,由于iPS细胞无法分化为所有细胞类型(例如胎盘细胞),其在治疗的使用上也被证实仍存在一定的局限性。

iPS细胞相比,大等研究团队成功在体外培养的全能干细胞,则可以分化为胎盘组织,还能发育成为更优质的各类身体组织,为再生医学带来了全新的可能。

在这项研究中,研究者们开发了一种非转基因、快速且可控的“鸡尾酒”细胞重编程方法,并基于华大智造自主开发的单细胞建库平台和测序技术,将人的多能干细胞转化为全能性的8细胞期胚胎样细胞,即相当于受精卵发育3天状态的全能干细胞。

体外诱导“全能”干细胞的强大优势在于,它可以分化为所有的细胞类型,在使用上或许能突破iPS细胞的限制。此外,理论上全能干细胞能够分化成更全面的人体细胞谱系,分化的偏向性更小。

在疾病治疗领域,iPS细胞和体外诱导全能干细胞都具有巨大的应用潜力,它们都为患有如帕金森病和心脏病等疾病,治疗选择有限甚至无法治疗的患者带来了希望。

今天,获得诺奖的iPS细胞已诞生10余年,其在眼科、神经学、心脏等疾病的治疗中“跃跃欲试”,而在未来更广阔的适应症选择上,体外诱导全能干细胞或许能为研究人员提供更开阔的思路。

展望未来,随着科学研究和技术的进步,我们可以期待在越来越多的疾病治疗中看到“个性化干细胞”的影子华大集团也将继续推进相关技术研究,帮助世界各地的科学家在再生医学领域取得更重大的突破

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